O parte a problemei este utilizarea greșită și interpretarea greșită a valorilor p.

Te-as minti Eu?

Până acum un an, foarte puțini oameni auziseră vreodată de Martin Shkreli. În 2015, CEO-ul Turing Pharmaceuticals LLC, în vârstă de 32 de ani, a devenit afișul Big Pharma eXXXcesses atunci când Turing a achiziționat drepturile asupra Daraprim, un medicament antiparazitar utilizat pe scară largă pentru a trata toxoplasmoza. Achiziția în sine nu a fost deosebit de controversată. Creșterea prețului Daraprim de la 13,50 USD per pastilă la 750 USD per pilulă a fost.

Și așa a început o altă rundă de strângere a mâinilor și scrâșni din dinți din cauza costurilor de îngrijire a sănătății. A existat o audiere în Congres în care Shkreli s-a îmbrăcat și a zâmbit și a refuzat să răspundă la întrebări, afirmând ulterior că a fost citat „neetic” și că este „greu de acceptat că acești imbecili reprezintă oamenii din guvernul nostru”. Benjamin Brafman, avocatul lui Shkreli, a clarificat după aceea că „nu a vrut să lipsească de respect…” Nu ar vrea să lase o impresie greșită.

Ulterior, Turing a înjumătățit prețul efectiv la 375 USD per pilulă, dar asta a reprezentat totuși o creștere cu 2.700% față de 13,50 USD inițial. Daraprim se află pe Lista Medicamentelor Esențiale a Organizației Mondiale a Sănătății cu numele său generic (pirimetamina) pentru utilizarea sa în tratarea toxoplasmozei, un ucigaș al femeilor însărcinate și al celor cu sistemul imunitar compromis. Este „cauza principală a bolii sistemului nervos central focal (SNC) în SIDA”.

Într-adevăr, Turing nu este singura companie care a crescut astronomic prețurile medicamentelor. Oricine predispus la anafilaxie cunoaște EpiPen®, un produs al Mylan Pharmaceuticals. EpiPen® poate fi purtat într-un buzunar sau poșetă și, în caz de urgență, înfipt într-o coapsă pentru a furniza o doză măsurată de epinefrină care salvează vieți. Acum un deceniu, un pachet de două costuri aproximativ 94 USD. Astăzi are o medie de 608 USD. Și EpiPens® expiră. Producătorul afirmă că „Fiecare EpiPen® nou ar trebui să aibă cel puțin 12 luni înainte de expirare”. Asta înseamnă aproximativ 50 USD pe lună. Epinefrina este ieftină. Epinefrina dintr-un EpiPen® costă cel mult 0,045 USD în cantități angro, mai puțin decât un nichel.

Hepatita C „este o boală gravă care poate duce la probleme de sănătate pe termen lung, inclusiv leziuni hepatice, insuficiență hepatică, cancer hepatic sau chiar moarte”. Gilead Science, producătorul medicamentului pentru hepatita C Sovaldi (sofosbuvir), vinde un curs tipic de tratament de 12 săptămâni pentru 84.000 de dolari. Medicamentul are o rată de vindecare impresionantă; poate chiar până la 90%. Costurile de producție sunt estimate la 1.400 USD.

Aceste prețuri extraordinare pot fi explicate, desigur. CEO-ul Merck, Kenneth Frazier, spune: „Există o provocare uriașă cu care ne confruntăm între încercarea de a optimiza accesul la medicamentele noastre, indiferent de prețurile pe care le stabilim, și încercarea de a ne asigura că aveți resursele necesare pentru a continua să urmăriți următoarea generație de medicamente”. Washington Post îl citează pe purtătorul de cuvânt al Turning, Craig Rothenberg, spunând că Turing „va folosi banii din vânzări pentru a cerceta în continuare tratamente pentru toxoplasmoză”. Postul continuă, „firma avea planuri să investească în instrumente de marketing și educație pentru a crește gradul de conștientizare a bolii”. Iar Heather Bresch, CEO al Mylan, compania care produce EpiPen®, este citată de CNBC că a menționat că costurile Mylan includ „fabricarea produsului, distribuirea produsului, îmbunătățirea produsului, investiția”. Aparent, doamna Bresch crede că alte companii producătoare nu au aceste costuri. Doamna Bresch câștiga o compensație de subzistență de 2.453.456 USD în 2007 când a conceput achiziția EpiPen® de la Merck și a majorat prețul produsului cu 600%. În 2015, ea a câștigat 18.931.068 USD, asigurându-se că va putea să-și permită EpiPens® pentru proprii ei copii, dacă ar avea nevoie de ele. Rezultatul final pentru toți? RD este, parcă, foarte scump.

Nu primiți ceea ce plătiți

În numărul din 23 august al revistei JAMA, Kesselheim et al., constată că cheltuielile pe cap de locuitor pentru medicamentele eliberate pe bază de rețetă în Statele Unite le depășesc pe cele din toate celelalte țări, în mare parte determinate de prețurile medicamentelor de marcă care au crescut în ultimii ani cu ritmuri mult mai mari. indicele prețurilor de consum. În 2013, cheltuielile anuale pe cap de locuitor pentru medicamentele eliberate pe bază de rețetă au fost de 858 USD, comparativ cu o medie de 400 USD pentru alte 19 națiuni industrializate.

Într-adevăr, costurile asistenței medicale în general sunt mult mai mari în Statele Unite decât în ​​alte țări OCDE. Folosind cifrele Băncii Mondiale din 2014, media OCDE pe cap de locuitor a cheltuielilor pentru îngrijirea sănătății a fost de 4.741 USD. În Statele Unite am cheltuit 9.403 USD. Cheltuind mult mai mult decât alte națiuni industrializate, SUA trebuie să aibă cea mai bună îngrijire medicală din lume, nu? Potrivit Fondului Commonwealth, SUA ocupă ultimul loc în rândul celor 11 națiuni industrializate studiate, fiind afectate, printre alți factori, de costuri ridicate și eficiență proastă. SUA nu a marcat primul la niciuna dintre componentele măsurate. Marea Britanie, care cheltuiește aproximativ 40% pe cap de locuitor din ceea ce cheltuiește SUA, s-a clasat pe primul loc în majoritatea măsurilor.

Acest nivel al cheltuielilor contează. Există aproximativ 320 de milioane de americani. Diferența dintre cheltuirea de 9.403 USD față de 4.741 USD pentru fiecare dintre ele este de 4.662 USD de persoană. În total, aceasta reprezintă 1.491.840.000.000 de dolari în exces de cheltuieli și având în vedere performanța slabă a asistenței medicale din SUA, 1,5 trilioane de dolari pot fi considerate doar o risipă. Pentru a pune acest număr în perspectivă, bugetul de apărare al Statelor Unite pentru 2014 a fost de 526,6 miliarde de dolari, 615,1 miliarde de dolari, incluzând „fondul slush” pentru operațiuni de urgență în străinătate. Privit dintr-o altă perspectivă, guvernul ar costa doar 62,6 miliarde de dolari pentru a oferi educație universitară publică gratuită. Adică, dacă am cheltui media OCDE pe cap de locuitor, am putea dubla bugetul apărării, am putea oferi tuturor învățământ universitar public gratuit și am putea rămâne PIB-ul combinat din Florida și Minnesota pentru a le cheltui pe noi draperii pentru Casa Albă Clinton. .

Concentrându-se pe produse farmaceutice, Kesselheim identifică doi factori:

Prețurile medicamentelor sunt mai mari în Statele Unite decât în ​​restul lumii industrializate, deoarece, spre deosebire de aproape orice altă națiune avansată, sistemul de sănătate din SUA permite producătorilor să-și stabilească propriul preț pentru un anumit produs.

Capacitatea companiilor de medicamente de a menține prețuri ridicate în Statele Unite se bazează pe două forțe ale pieței: protecția împotriva concurenței și puterea de negociere.

Prima observație conform căreia Statele Unite diferă de restul lumii industrializate prin a lăsa companiile farmaceutice să-și stabilească propriile prețuri îi poate surprinde pe unii cititori americani pentru care primatul piețelor libere este un articol de credință. Conceptul fundamental este că tensiunea dintre cerere și ofertă și concurența dintre diverși furnizori vor avea ca rezultat prețuri scăzute și calitate înaltă. David Halberstam a sărbătorit acest lucru în The Reckoning, unde a descris impactul vehiculelor japoneze de înaltă calitate și costuri reduse asupra industriei auto din SUA.

Dar, dar, dar, cheltuim mult pe cercetare și dezvoltare

Dar medicamentele nu sunt automobile și piețele medicale nu sunt în niciun caz gratuite. Produsele farmaceutice sunt poate cele mai strict reglementate produse existente. Medicinet estimează că durează în medie 12 ani pentru ca un nou medicament să treacă de pe rafturile de laborator în farmacii. Un potențial medicament nou petrece câțiva ani în teste preclinice, apoi este depusă o cerere de investigație pentru medicamente noi la Food and Drug Administration (FDA), urmată de trei iterații de studii clinice. Dacă totul merge bine, rezultatul este o cerere de droguri noi (NDA) depusă la FDA. Biroul General de Contabilitate raportează că, începând cu 2011, 96% din trimiterile NDA au fost revizuite în decurs de 10 luni, obiectivul intervalului de decizie stabilit de FDA.

Costurile legate de acest mănuș de reglementare sunt considerabile. DiMasi şi colab. raportați costul mediu capitalizat, inclusiv costurile post-aprobare de Faza IV pentru fiecare compus aprobat, la 2,87 miliarde USD. Revista Forbes a evaluat cheltuielile RD pe o perioadă de 15 ani pentru o duzină de companii farmaceutice și a constatat costuri pentru fiecare medicament aprobat variind de la 3,7 miliarde de dolari la 11,8 miliarde de dolari. Variația costului reflectă variația succesului. Autorii Forbes au împărțit cheltuielile cu RD ale fiecărei companii la numărul de medicamente aprobate. Cei cu mai multe medicamente care nu reușesc să tranziteze conducta au, în consecință, costuri mai mari asociate cu medicamentele care o fac.

Toate acestea par să sugereze că costul medicamentelor pare doar a fi ridicat, că, de fapt, având în vedere costurile mari de dezvoltare și termenii lungi de livrare, consumatorii sunt norocoși că companiile farmaceutice sunt dispuse să își asume riscurile asociate cu dezvoltarea de noi medicamente.

Kesselheim contorizează:

În primul rând, inovația importantă care duce la noi produse medicamentoase este adesea realizată în instituțiile academice și susținută de investiții din surse publice, cum ar fi National Institutes of Health. O analiză recentă a celor mai transformatoare medicamente din ultimii 25 de ani a constatat că mai mult de jumătate din cele 26 de produse sau clase de produse identificate își au originea în cercetarea finanțată din fonduri publice în astfel de centre nonprofit. Alte analize au scos în evidență importanța companiilor mici, multe finanțate prin capital de risc. Aceste startup-uri biotehnologice iau frecvent cercetări în stadiu incipient de dezvoltare a medicamentelor care își pot avea originile în laboratoare academice și o continuă până când produsul și compania pot fi achiziționate de un producător mare, așa cum sa întâmplat cu sofosbuvir.Argumentele în apărarea menținerii prețurilor ridicate la medicamente pentru a proteja puterea industriei de droguri declară eronat vulnerabilitatea acesteia. Sectoarele biotehnologiei și farmaceutice au fost de ani de zile printre sectoarele cu cele mai bune performanțe din economia SUA. Proporția veniturilor marilor companii farmaceutice care este investită în cercetare și dezvoltare este de doar 10% până la 20% (Tabelul 4); dacă se ia în considerare doar dezvoltarea de produse inovatoare, această proporție este considerabil mai mică. Afirmația că cheltuielile mari pentru medicamentele eliberate pe bază de rețetă în Statele Unite sunt necesare pentru a stimula inovația internă nu a fost susținută de mai multe analize. O oportunitate de politică mai relevantă ar fi să abordăm stringența finanțării Congresului pentru National Institutes of Health, astfel încât bugetul său abia a ținut pasul cu inflația în cea mai mare parte a ultimului deceniu. Având în vedere rolul central jucat de cercetarea finanțată din fonduri publice în generarea de descoperiri care conduc la noi abordări terapeutice, acesta este un domeniu evident de potențial intervenție pentru a aborda preocupările cu privire la amenințările la adresa inovației în descoperirea medicamentelor.

Americanii investesc peste 32 de miliarde de dolari anual în cercetarea medicală numai prin intermediul National Institutes of Health (NIH). Pentru a pune acest lucru în perspectivă, întregul buget RD 2014 al Pfizer a fost de aproximativ 7,2 miliarde de dolari. Dar nici asta nu spune întreaga poveste, deoarece RD înseamnă cercetare și dezvoltare. În timp ce finanțarea NIH este aproape în întregime pentru cercetarea fundamentală, genul de cercetare fundamentală care alimentează noi înțelegeri, deschide noi căi dialine în farmacii și duce la noi medicamente și terapii, Big Pharma cheltuiește majoritatea banilor RD pentru dezvoltarea – studiile clinice.